先天性失明能治愈吗？

基因疗法让先天性失明者见到曙光
http://www.cpst.net.cn/dzkjb/ 大众科技报

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让变异基因和异常表达基因变为正常基因和正常表达基因，就可以从根本上治愈遗传疾病，这就是基因疗法（gene therapy）的基本思路。

先天性失明是一种遗传病，患者在出生时没有或基本没有视力。由于无药可治，他们终身与黑暗为伴。仅美国就有15万余人受此疾病的折磨。

研究揭示，导致先天性失明的根源在于：患者体内的某些负责将光信号转化为电信号的基因，不能正常行使职责，它们发生了突变！

能否采用基因工程技术，将正常外源基因及其调控顺序，导入该基因已发生突变而呈缺陷的先天性失明者体内，并使导入的基因正常发挥作用，以纠正或改善盲人体内缺陷基因所引起的致病症状呢？

美国宾夕法尼亚大学和康奈尔大学研究人员在一项最新研究中，选择3只先天性失明小狗作为基因治疗的实验对象，这些小狗由于RPE56基因发生突变而失明。

用基因疗法帮助一群先天性失明的小狗见到光明，这是前所未有的成果，它为成千上万先天性失明患者和他们的家人带来了希望。

研究人员用作基因治疗的“基因药物”，是由佛罗里达大学科学家改造过的携带正常RPE56基因的病毒。这些病毒充当“渡船”，将正常基因送到失明小狗的视网膜细胞里。

研究人员先在小狗左眼远离视网膜的地方直接注射了RPE56基因，但没有效果。随后，他们又将病毒携带的含有正常RPE56基因的基因药物“注射”到其右眼视网膜后非常接近视网膜色素上皮细胞的地方，这是RPE56基因发生作用之处。不久，3只小狗的右眼全部恢复了视力。

研究人员拍摄的录像显示，治疗后的小狗能够在堆着障碍物的房间里行走，但当障