为什么基因治疗一般可以治疗隐性遗传病而不是显性?

来源:百度知道 编辑:UC知道 时间:2024/06/07 00:39:48

因为基因治疗并不能改正或替换致病基因,只能是导入正常基因,正常基因表达出产物,从而治疗疾病,因此正常基因需要是显性,致病基因是隐性,这样正常基因才能表现出来,比如说一个白化病人,基因型为aa,加一正常基因A,,就是Aaa,表现为显性正常

基因遗传病的致病基因有显性和隐性之分。而隐性有害基因的携带者,其表型是正常人。目前虽可通过家谱分析可知其后代是该疾病的患者或携带者,但并不可能逐一对这些人的生殖细胞进行产前诊断和基因治疗。多基因遗传病的多对缺陷基因一般无显性和隐性之分,呈共显性,而且每一个缺陷基因的作用都较小。故很难诊断出到底是哪一个基因的突变或缺陷在导致疾病中起主要作用.虽然单基因遗传病的遗传基础是基因组DNA决定某一性状的基因座存在疾病基因,但要确定这一致病基因是否存在并确定其变异部位是非常困难的,特别是内含子部位的变异。尽管内含子序列通常是不表达的,但其对基因遗传信息的表达并不是可有可无的[3]。它在基因表达,转录以后的拼接中有重要作用,它的异常会影响基因的表达,或使其加工时拼接异常。正是由于内含子序列不表达,所以我们很难将其独立进行研究.这样我们将无法确定到底是内含子的变异导致疾病还是内含子变异与其它变异,如基因调控序列的变异,共同影响而导致疾病,早期诊断变得更加困难。

另外,有些遗传易感性疾病的表现常常多变,其发病机制也十分复杂,单靠某个位点DNA多态性标记系统,很难对这种疾病作出有效的分析诊断。